胚幹細胞（ES細胞）は多くの病気を治すことのできる可能性を秘めていることで大きな注目を集めてきました。ES細胞とは成長していない細胞で、別の組織へ変化可能な細胞をさします。しかし、ES細胞は胎児の中にしか発見されておらず、大人には皮膚・脳・肝臓・筋肉・骨髄の中に少量存在するのみです。
骨髄の中では、ES細胞は成長した血液細胞へと変化します。しかし、骨髄異形成症候群を発症すると、ES細胞が発達せず、正常に機能しなくなります。そして、健康な細胞や潜在的な生命の脅威となる合併症を導きます。
骨髄異形成症候群に対する効果的な治療は存在せず、骨髄異形成症候群の治療は病気の合併症を減らしたり予防したりすることに焦点を当てます。骨髄移植も治療の選択肢の一つとなります。